ΕΠΑΓΩΓΗ ΠΑΡΑΚΑΜΨΗΣ ΕΞΩΝΙΟΥ ΣΕ ΕΥΚΑΡΙΩΤΙΚΑ ΚΥΤΤΑΡΑ
Abstract (ol)
Η παρούσα εφεύρεση παρέχει μία μέθοδο για μείωση τουλάχιστον εν μέρει της παραγωγής μιας παρεκλίνουσας πρωτεΐνης σε ένα κύτταρο όπου το εν λόγω κύτταρο περιέχει mRNA το οποίον περιλαμβάνει εξώνια που κωδικεύουν αυτή την πρωτεΐνη, με επαγωγή της λεγομένης παράκαμψης εξωνίου σε αυτό το κύτταρο. Η παράκαμψη εξωνίου έχει σαν αποτέλεσμα ώριμο mRNA που δεν περιέχει το παρακαμφθέν εξώνιο το οποίο οδηγεί σε ένα αλλαγμένο προϊόν εάν αυτό το εξώνιο κωδικεύει αμινοξέα. Η παράκαμψη εξωνίου διεξάγεται με εφοδιασμό ενός κυττάρου με έναν παράγοντα ικανό για ειδική αναστολή σήματος συμπερίληψης εξωνίου, για παράδειγμα μία αλληλουχία αναγνώρισης εξωνίου, αυτού του εξωνίου. Σε αυτό το σήμα συμπερίληψης εξωνίου μπορεί να παρέμβει ένα νουκλεϊνικό οξύ που περιλαμβάνει συμπληρωματικότητα για ένα μέρος του εν λόγω εξωνίου. Το εν λόγω νουκλεϊνικό οξύ το οποίον επίσης παρέχεται στο παρόν έγγραφο, μπορεί να χρησιμοποιηθεί για την παρασκευή ενός φαρμάκου, για παράδειγμα για την θεραπευτική αγωγή μιας κληρονομικής ασθένειας.
Inventors 3
- van Ommen, Garrit-Jan Boudewijn
- Judith C. van Deutekom Aachen author as filed: van Deutekom, Judith Christina Theodora
- den Dunnen, Johannes Theodorus
Inventors are linked to an Aachen author when surname and first name match exactly one author.
Applicants
- ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN GBS Leiden
Cited papers 0 in the database
No literature citations.